多發(fā)性骨髓瘤：易誤診、易復(fù)發(fā)
堅持規(guī)范化治療有望實現(xiàn)“功能性治愈”
3月是國際多發(fā)性骨髓瘤關(guān)愛月，多發(fā)性骨髓瘤又稱“螃蟹病”，是一種高發(fā)于中老年人的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。腰背酸痛、疲勞、虛弱、頭暈、便秘、食欲不振等多種臨床表現(xiàn)背后，都可能隱藏著這種不被大家熟知的血液腫瘤疾病。
血液系統(tǒng)排第二位的腫瘤,誤診率高達55%
“這個病的發(fā)病率并不低，是血液系統(tǒng)目前排名第二位的腫瘤�！苯K省人民醫(yī)院血液科副主任醫(yī)師屈曉燕教授介紹，多發(fā)性骨髓瘤是漿細胞在骨髓內(nèi)增殖失控導(dǎo)致的一種惡性腫瘤，好發(fā)于60歲以上的老年患者，發(fā)病率和死亡率隨年齡增長而逐步上升。
多發(fā)性骨髓瘤臨床上常見的四個癥狀包括血鈣增高（C）、腎功能損害（R）、貧血（A）、骨�。˙），此外，還會導(dǎo)致患者出現(xiàn)各種各樣的感染，甚至還有一些神經(jīng)系統(tǒng)的損害。雖然是血液系統(tǒng)腫瘤，但是該疾病的臨床表現(xiàn)累及全身，并且涉及到多個臟器，所以很多患者初次就診科室并不是在血液科，而是腎臟科、骨科或其他科室，因此多發(fā)性骨髓瘤的誤診率高達55%，很容易造成誤診、誤治、延遲診斷，導(dǎo)致錯過最佳的治療時機。
醫(yī)學(xué)定義不可治愈,但有望實現(xiàn)“功能性治愈”
據(jù)了解，目前多發(fā)性骨髓瘤仍是一個醫(yī)學(xué)上定義為不可治愈的疾病�！八晕覀儸F(xiàn)在的治療目標是改善患者的生存質(zhì)量，延長患者的生存期，這里就有一個功能性治愈的概念�！鼻鼤匝嘟淌谶M一步解釋，有一部分基于預(yù)后指標和分層系統(tǒng)評估相對處于標危的患者，在規(guī)范化治療以后，配合自體干細胞移植和鞏固治療手段，他們的無進展生存時間可以達到五年左右，這一部分患者我們認為相對處于一個接近功能性治愈的狀態(tài)。
當(dāng)然，有一部分患者在后續(xù)的治療過程中，疾病仍然可能再次復(fù)發(fā)，對于這部分患者而言，隨著單抗、免疫治療等創(chuàng)新治療手段的革新，其生存狀況也得到了極大的改善。
曾經(jīng)2年左右的生存期，如今8-10年成為部分患者的“標配”
“患者的生存時間已經(jīng)從二十年前的兩年左右，提高到現(xiàn)在的八到十年。因為這個病好發(fā)于老年患者，如果是60多歲時確診，以八到十年的生存期計算，他的生存時間基本已經(jīng)接近我們國家的人均壽命了�！苯K省人民醫(yī)院血液科主任范磊教授表示，盡管尚不能治愈，但得益于這些年創(chuàng)新藥物的迅猛發(fā)展，以及治療手段的迭代升級，對于多發(fā)性骨髓瘤的治療，以往醫(yī)生可能更關(guān)注的是病人的生存——只要病人活著就行了，而現(xiàn)在可能更關(guān)心病人如何能夠高質(zhì)量地生存。
據(jù)介紹，省人醫(yī)有位患者，生存期已經(jīng)達到了四十年，這位患者是40多歲時診斷出多發(fā)性骨髓瘤的。在這四十年中，也經(jīng)歷了多次復(fù)發(fā)，但經(jīng)過規(guī)范化治療以后，疾病均得到了很好的控制，目前已是80多歲高齡。
大部分多發(fā)性骨髓瘤患者需要接受長期的規(guī)范化治療，才能達到長期生存的狀態(tài)。范磊教授坦言，因此對于多發(fā)性骨髓瘤，會特別強調(diào)長期規(guī)范化的治療，隨著創(chuàng)新藥物的廣泛應(yīng)用和醫(yī)保覆蓋范圍不斷擴大，單抗、免疫治療等創(chuàng)新藥物不斷應(yīng)用于臨床，未來一定會有更多患者向著更高的治療目標邁進。
一問醫(yī)答
Q：如何評估多發(fā)性骨髓瘤治療療效？
A：緩解深度是評估多發(fā)性骨髓瘤治療療效的重要指標。
醫(yī)學(xué)上定義的完全緩解指的是患者在接受治療后，血和尿相關(guān)指標檢測陰性，經(jīng)骨髓檢測骨髓中的漿細胞比例低于5%。進入到完全緩解狀態(tài)的患者，往往比其他患者的生存時間更長，且疾病緩解程度越深，患者的無進展生存期越長。所以多發(fā)性骨髓瘤的整體治療需要優(yōu)先考慮緩解深度，同時兼顧緩解的維持時間，從而實現(xiàn)優(yōu)化的治療目標。
免疫治療是當(dāng)前多發(fā)性骨髓瘤精準治療的重要突破口。不論是適合移植治療還是不適合移植治療的新診斷患者，以及復(fù)發(fā)難治患者，都有機會實現(xiàn)更深度的緩解。
Q：對于高齡的老年患者，這些治療吃得消嗎？
A：多發(fā)性骨髓瘤隨著年齡的增長，發(fā)病率會逐步增高。以往年齡特別大的病人相對比較少，現(xiàn)在越來越多了，70歲、75歲甚至90歲的患者都會出現(xiàn)。這一部分病人可能很難接受目前所謂的標準治療。
現(xiàn)有的標準治療一般是指三到四藥的聯(lián)合治療，配合自體干細胞移植，但可能不適合高齡患者。所以一般是采用個體化治療的策略，簡單來說就是看看這個人能接受什么樣的治療，希望能在療效和安全性方面達到平衡。
其中，單抗作為一線治療的一種治療方式，可用于不適合移植的70歲以上患者。既往認為這一部分患者相對來說體能狀態(tài)比較差，可能有不同的臟器功能損害，總的生存時間也就三年左右。單抗納入到一線治療以后，這樣的高齡患者切切實實地獲得了生存期的延長，五年左右的生存率可以達到66%，對以往70歲以上甚至75歲以上的老年患者來說幾乎是不可想象的。
Q：在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域，創(chuàng)新藥是否已獲醫(yī)保支持？
A：目前多發(fā)性骨髓瘤新藥比較多，大致可以分為幾類：蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗體類藥物，未來還會有更多更新的藥物。目前來講，初診患者對于一些藥物的應(yīng)用，整體來說大部分醫(yī)保還是可以覆蓋的，像以上三種類型都已覆蓋，能夠大幅度減輕患者的負擔(dān)。但是，對于一些特別創(chuàng)新的藥物，比如細胞治療和新型的免疫治療，暫時還不在醫(yī)保政策的覆蓋范圍內(nèi)。相信今后醫(yī)保能夠覆蓋的藥物范圍會越來越廣。
揚子晚報/紫牛新聞記者 王夢航
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