“我們已經(jīng)為20名難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者開展CAR-T治療，全部患兒的癥狀都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制劑。這是目前為止全球最大隊(duì)列相關(guān)研究，也讓我們對(duì)CAR-T細(xì)胞治療其他自身免疫病懷有信心�！�
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10月8日，國(guó)家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心、國(guó)家兒童區(qū)域醫(yī)療中心，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院（下稱浙大兒院）副院長(zhǎng)、腎臟泌尿中心主任毛建華教授介紹了有關(guān)CAR-T治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患兒的情況。u8Z新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

SLE是自身免疫介導(dǎo)的彌漫性結(jié)締組織病，常侵犯多系統(tǒng)和多臟器，可能產(chǎn)生嚴(yán)重的并發(fā)癥甚至死亡。對(duì)于兒童患者而言，臨床表現(xiàn)比成人更復(fù)雜，且預(yù)后更為嚴(yán)重。u8Z新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

浙大兒院自今年3月開展國(guó)內(nèi)首例應(yīng)用自體CD19靶向CAR-T細(xì)胞治療SLE的臨床試驗(yàn)，截至目前已完成20例，包括16例女孩和4例男孩，年齡從6歲8個(gè)月-19歲，病程最短4月，最長(zhǎng)11年。u8Z新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

第1例CAR-T細(xì)胞回輸時(shí)間為2024年3月12日，第20例CAR-T細(xì)胞回輸時(shí)間為2024年10月4日，其間僅花了不足7個(gè)月的時(shí)間，成為目前應(yīng)用自體CD19靶向CAR-T細(xì)胞治療難治性SLE患兒最多的醫(yī)院。u8Z新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

毛建華教授介紹，這些患兒都是經(jīng)過(guò)多種藥物治療后（最多的9種）仍處于SLE中重度活動(dòng)的患兒，SLEDAI-2K評(píng)分為8-23分。u8Z新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

“治療后，全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制劑，部分病人SLEDAI-2K評(píng)分轉(zhuǎn)為0分，其余病人病情均有顯著好轉(zhuǎn)，意味著孩子的生活質(zhì)量將有非常大的提升，可以回歸到正常的生活�！�u8Z新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

CAR-T細(xì)胞療法是嵌合抗原受體T細(xì)胞療法的簡(jiǎn)稱。它把病人自身免疫系統(tǒng)的T細(xì)胞提取出來(lái)，經(jīng)過(guò)體外培養(yǎng)和改造，給這些T細(xì)胞裝備上特殊分子，使它們能識(shí)別并攻擊特定的靶細(xì)胞，再把改造過(guò)后的T細(xì)胞注射回病人身體，從而消滅異常的靶細(xì)胞。u8Z新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

CAR-T細(xì)胞療法早期主要應(yīng)用于血液系統(tǒng)腫瘤，近年來(lái)開始有其他領(lǐng)域的拓展。正是基于這樣的背景，浙大兒院從今年年初啟動(dòng)了CAR-T細(xì)胞治療SLE的臨床試驗(yàn)，面向全國(guó)招募受試者。u8Z新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

毛建華教授表示，從目前的情況看，CAR-T細(xì)胞治療不良反應(yīng)相對(duì)較輕，20例患者均未出現(xiàn)輸注時(shí)過(guò)敏反應(yīng)。CAR-T治療最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是患者在細(xì)胞回輸后第7-10天可能會(huì)出現(xiàn)發(fā)熱、惡心、乏力等不適，給予退熱藥物對(duì)癥治療即可。同時(shí)，有3例患者出現(xiàn)輕-中度神經(jīng)系統(tǒng)癥狀，給予對(duì)癥治療后也很快好轉(zhuǎn)。u8Z新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

毛教授透露，接下去，研究團(tuán)隊(duì)將“乘勝追擊”，對(duì)SLE發(fā)起更廣范圍的“阻擊”，造福更多的患者。目前，新的研究項(xiàng)目“通用型靶向CD19 CAR-T細(xì)胞治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡”研究（靶向CD19 嵌合抗原受體T淋巴細(xì)胞治療難治性兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床研究）已基本準(zhǔn)備完成，預(yù)計(jì)將在10月中旬正式啟動(dòng)。u8Z新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

“我們的目標(biāo)不只是把CAR-T細(xì)胞療法應(yīng)用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡，還希望把這種技術(shù)應(yīng)用于其他嚴(yán)重疾病，給更多患者帶去希望�！�u8Z新江南網(wǎng)|江南區(qū)域知名綜合門戶網(wǎng)

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